Les essais cliniques servent principalement à évaluer l’efficacité et la tolérance de nouveaux traitements avant leur mise à disposition auprès des patients ou d’étendre les indications de traitements déjà disponibles.

Les essais cliniques sont mis en place après des études expérimentales « précliniques » sur des modèles animaux ou cellulaires pour confirmer leur pertinence et leur sécurité.

L’essai peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain.

Pour débuter, l’essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM). (Voir les essais en cours)

La fiabilité de ces études repose sur une méthode scientifique rigoureuse et éprouvée afin de limiter tout biais, toute erreur de collecte des données ou d’interprétation des résultats.

En ce qui concerne les essais chez l’Homme il existe quatre phases d’évaluation distinctes et successives, dont chacune donne lieu à un essai thérapeutique différent.

• Phase I : vise à étudier l’évolution et l’action de la molécule dans l’organisme (cinétique) et analyser de la toxicité sur l’être humain. Cette phase est menée sur un petit nombre de personnes volontaires et non malades
• Phase II : administration du médicament à un petit nombre de patients pour rechercher la plus petite dose efficace et observer des effets secondaires nocifs en utilisant différentes doses
• Phase III : comparaison de l’efficacité du nouveau médicament par rapport au traitement de référence (lorsque celui-ci existe) ou à un placébo (lorsqu’aucun traitement n’existe). Cette phase s’adresse à un grand nombre de patients et dure plusieurs années. Les patients sont sélectionnés sur des critères précis qui permettront de répondre à la question de l’efficacité et du bénéfice du médicament testé comme nouveau traitement standard de la maladie concernée.

C’est à l’issue de ces essais que les autorités sanitaires délivrent l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Le nouveau médicament peut être prescrit.

• Phase IV : il s’agit du suivi des effets nocifs secondaires des médicaments qui ont été mis sur le marché, cela pour un grand nombre de patients chez qui le nouveau médicament a été prescrit et dans des conditions normales d’utilisation.

L’objectif, les conditions de réalisation et de déroulement de l’essai, les modalités d’inclusion, d’information, de traitement et de surveillance des personnes participant à l’essai par les médecins investigateurs et les procédures de recueil des informations sur l’efficacité et la tolérance des médicaments sont notamment définis dans un protocole préétabli.

Pour en savoir plus :
http://www.notre-recherche-clinique.fr/un-essai-etape-par-etape.html
http://ansm.sante.fr/Activites/Essais-cliniques/Les-essais-cliniques/(offset)/0
http://www.inserm.fr/volontaires-a-un-essai-clinique